Tenor

Die Antragsgegnerin wird im Wege der einstweilen Anordnung verpflichtet, die Kosten der Anwendung des C3-Inhibitor Pegcetacoplan i.R.e. off-label-use

entsprechend den Ausführungen des Herrn Prof. Dr. A. der Medizinischen Hochschule Q. vom 22.07.2024 nach Maßgabe der gesetzlichen Bestimmungen zu übernehmen.

Die Antragsgegnerin trägt die Kosten des Rechtsstreits.

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Gründe:

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I. Die Antragstellerin begehrt die Bewilligung der Gabe des Medikaments Pegecetacoplan im off-labe-use initial begleitend zu einer geplanten Nierentransplantation im Rahmen einer Lebendspende und zur anschließenden weiteren Remission der Erkrankung.

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Die Antragstellerin leidet seit dem 11.01.2022 unter einer terminalen Niereninsuffizienz, die bis fortlaufend mit einer Peritonealdialyse behandelt wird. Ursache der Niereninsuffizienz ist eine seltene Form einer C3-Glumerulopathie (vom Typ Dense Deposit Disease mit mehrfach nachgewiesenem Antikörper gegen C3), die im Dezember 2021 durch Nierenbiopsie und immunologische Untersuchungen diagnostiziert wurde. Bei in Form ihres Ehemannes zur Verfügung stehendem Lebendnierenspender wandte sich die Antragstellerin an das Transplantationszentrum der Medizinische Hochschule Q.. Angesichts des bei der Antragstellerin infolge der nachgewiesenen Dense Deposit Disease bestehenden sehr hohen Risikos (80 %) für eine Recurrenz im Nierentransplantat mit daraus möglicherweise resultierendem vorzeitigen Transplantatverlust bei mindestens einem Viertel der Betroffenen wurde die Antragstellerin mit der derzeit verfügbaren und empfohlenen Therapie (Immunabsorption und Mycophenoplat) im Vorfeld einer möglichen Transplantation versuchsweise behandelt, um den Antikörper gegen C3 zu entfernen. Dieser Therapieversuch verlief leider erfolglos, weswegen die Behandler davon ausgehen, dass im Falle einer Transplantation und einer (sehr wahrscheinlichen) Recurrenz der Erkrankung keine Therapiemöglichkeit besteht, die die Recurrenz verhindern kann. Angesichts dessen steht aus Sicht des Bereichsleiters der Transplantationsvorbereitung der Medizinische Hochschule Q., Herrn Prof. Dr. A., die wahrscheinlich sehr effektive Möglichkeit, mit dem neuen C3 Inhibitor Pegcetacoplan die Recurrenz der Erkrankung zu verhindern bzw. zu behandeln. Das Pegcetacoplan ist derzeit für die Behandlung der paroxymalen nächtlichen Hämoglobinuri zugelassen. Kürzlich wurden jedoch Studienergebnisse zur

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Behandlung der C3-Glomerulopathie publiziert, die zeigen, dass diese Erkrankung mit Pegcetacoplan effektiv behandelt werden kann (Dixon BP et al, Kidney Int Rep 8:2284-2293, 2023). Herr Prof. Dr. A. beantragte daher die versuchsweise Therapie mit Pegcetacoplan im Vorfeld der Transplantation. Im Vorfeld deshalb, um nach Nierentransplantation im Falle einer erkennbaren rekurrieren unmittelbar eine effektive Behandlungsmöglichkeit zu haben, was insbesondere vor dem Hintergrund der gewünschten Lebendspende durch den Ehemann unabdingbar sei. Die Überprüfung der Effektivität der Behandlung mit Pegcetacoplan könnte über die Messung der C3-Aktivität und der Komplement-Gesamtaktivität zuverlässig erfolgen. Im Falle eines positiven Ausganges des Behandlungsversuchs hätte die 36-jährige Antragstellerin eine realistische Chance auf eine erfolgreiche Nierentransplantation anstelle einer lebenslangen Dialysebehandlung.

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Auf Nachfrage der Antragsgegnerin stellte die Medizinische Hochschule Q. verschiedene Dokumente zur Entscheidungsfindung hinsichtlich eines präemptiven, vor der geplanten Nierentransplantation durchzuführenden Therapieversuchs mit Pegcetacoplan zur Verfügung, u.a. einen Bericht zur Erkrankung und Diagnostik inklusive Begründung der Ungeeignetheit einer vertragsärztlichen Therapieoption. Daraus ergibt sich, dass - die Nierenersatztherapie mittels Peritonealdialyse aufgrund des weit fortgeschrittenen Verlaufs der Nierenerkrankung bereits am 11.01.2022 begonnen wurde, - ein Therapieversuch in 04-05/24 mit maximaler Medikamentendosierung erfolglos blieb, - der nach aktuellen Guidelines empfohlene Therapieversuch mit Steroiden nicht durchgeführt wurde, da die Niere der Antragstellerin bereits terminal vernarbt ist, - im Falle der Antragstellerin nicht eine bereits manifestierte Erkrankung im Nierentransplantat behandelt werden soll, sondern die Manifestation der Erkrankung im Transplantation durch gezielte Blockade des Komplementfaktor C3 verhindert werden soll, der in der Pathophysiologie dieser Erkrankung zentral ist, - das angestrebte Therapieziel die Normalisierung der CHE50 Aktivität, des C3c und fehlender Hinweise für ein Rezidiv der C3GN/DDD sei.

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Den auf die Kostenübernahme des vorgenannten Arzneimittels gerichteten Antrag der Antragstellerin lehnte die Antragsgegnerin mit Bescheid vom 22.10.2024 unter Verweis auf die Feststellungen des Medizinischen Dienstes Westfalen-Lippe ab. Zwar handele es sich unzweifelhaft um eine schwerwiegende, die Lebensqualität erheblich beeinträchtigende und mit einer Prävalenz von 2-3/1.000.000 sehr seltene Erkrankung, die zwar nicht unmittelbar lebensbedrohlich, jedoch im Falle einer über viele Jahre durchzuführenden Dialyse

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langfristig mit vielfältigen, zum Teil schwerwiegenden sekundären Folgen verbunden und in aller Regel mit einer verkürzten Lebenserwartung einhergehe; auch stehe eine ursächlich wirksame Therapie nicht zur Verfügung; es mangele jedoch an einer ausreichenden Studienlage. Die einzige benannte Wirksamkeitsstudie sei bei Personen durchgeführt worden, die nicht transplantiert worden waren, mit dem Ergebnis einer Normalisierung des Albuminspiegels und Stabilisierung der Nierenfunktion bei etwa der Hälfte der behandelten Personen.

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Dagegen erhob die Antragstellerin Widerspruch.

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Die Anwendung des Arzneimittels ziele nicht allein auf die Vorbereitung auf die Nierentransplantation, sondern solle durch eine Normalisierung der Komplementparameter eine Progredienz der Grunderkrankung ebenso wie deren Rekurrenz verhindern und so zum einen eine bessere Ausgangslage für die Lebendspende schaffen, zum anderen ein wirksames Therapieregime für den Zustand nach der Lebendspende eröffnen. Insofern spreche der Vortrag des MDK dahingehend, dass ausweislich einer bekannten Wirksamkeitsstudie ein 50 %iger Behandlungserfolg in der Form einer Normalisierung des Albuminspiegels und Stabilisierung der Nierenfunktion nachgewiesen werden konnte für die Antragstellerin. Für die weiteren Einzelheiten wird auf den Inhalt der Widerspruchsbegründung Bezug genommen.

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Die zuständige Kommission der MHH-Q. hat entschieden die Organlebendspende abzulehnen, solange eine Therapie mit dem beantragten Medikament nicht durchgeführt worden ist.

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Mit Widerspruchsbescheid vom 15.04.2025 wies die Beklagte den Widerspruch zurück. Es handele sich - so der MD WL weiter - unzweifelhaft um eine schwerwiegende, die Lebensqualität erheblich beeinträchtigende Erkrankung und das Krankheitsbild sei sehr selten. Eine ursächlich wirksame Therapie stehe nicht zur Verfügung. Die einzige Therapie zur Behandlung des Nierenversagens bestehe in einer Dialyse oder einer Nierentransplantation. Da durch die Transplantation allerdings nicht das Vorhandensein der pathologischen C3-Komplementstrukturen beeinflusst werde, wäre auch nach Transplantation ein hohes Risiko eines sekundären Transplantatversagens gegeben. Der MD WL teilte weiter mit, dass keine Studien von ausreichender Evidenz im Sinne der Rechtsprechung vorliegen würden, nach denen eine Verringerung der Häufigkeit eines sekundären Transplantatver-

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sagens bei C3-Glomerulonephritis-Patienten belegt worden wäre. Die einzige benannte Wirksamkeitsstudie sei bei Personen durchgeführt worden, die nicht transplantiert worden waren. Hier wäre durch die Anwendung von Pegcetacoplan (Aspaveli) bei etwa der Hälfte der behandelten Personen eine Normalisierung des Albuminspiegels und Stabilisierung der Nierenfunktion beobachtet worden. Aus der Studie sei jedoch nicht herzuleiten, dass diese Ergebnisse ohne weiteres auf transplantierte Personen übertragen werden können und insbesondere nicht, dass durch die Anwendung von Pegcetacoplan (Aspaveli) das Risiko eines sekundären Transplantatversagens bei C3-Glomerulonephritis relevant vermindert werden könnte. Damit wären zusammenfassend bei bestehender Behandlungsoption (Dialyse) und nicht ausreichendem Wirkungsnachweis die sozialmedizinischen Voraussetzungen für die Anwendung von Pegcetacoplan (Aspaveli) außerhalb des bestimmungsgemäßen Gebrauchs nicht zu bestätigen. Der MD WL habe weiter ausgeführt, dass Hinweise auf Effekte einer rekurrenten Erkrankung nach Transplantation durch Pegcetacoplan nachvollzogen werden könnten, eine hinreichend evidente Datenlage liege diesbezüglich jedoch nicht vor. Für einen Therapieversuch im Rahmen einer Transplantationsvorbereitung bzw. für eine rein präventive Gabe des Wirkstoffes sei jedoch anhand der zitierten Studien keine begründende Datenlage nachvollziehbar und habe in eigener gutachterlicher Recherche auch nicht identifiziert werden können. Zusammenfassend sei gutachterlich nicht hinreichend erkennbar davon auszugehen, dass die Voraussetzungen zur ausnahmsweise zulassungsüberschreitenden Anwendung von Arzneimitteln kumulativ als erfüllt zu werten wären.

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Parallel zur angekündigten Klage begehrt die Antragstellerin nun eine einstweilige Anordnung. Die Antragstellerin beantragt,

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die Antragsgegnerin im Wege der einstweilen Anordnung zu verpflichten, die Kosten der Anwendung des C3-Inhibitor Pegcetacoplan i.R.e. off-label-use entsprechend den Ausführungen des Herrn Prof. Dr. A. der Medizinische Hochschule Q. vom 22.7.2024 nach Maßgabe der gesetzlichen Bestimmungen zu übernehmen. Die Antragsgegnerin beantragt,

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den Antrag abzulehnen

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Der Sachverhalt sei in tatsächlicher und rechtlicher Hinsicht im Bescheid des Widerspruchsausschusses vom 15.04.2025 eingehend gewürdigt worden, sodass darauf bezüglich eines fehlenden Anordnungsanspruches aufgrund eines nicht ausreichenden Wirksamkeitsnachweises für die beantragte Therapie mit dem Wirkstoff Pegcetacoplan im offlabel-use verwiesen werde. Auch ein Anordnungsgrund dürfte nicht vorliegen, da die Durchführungen einer Dialysetherapie zunächst weiterhin möglich sei und somit eine Entscheidung im Hauptsachverfahren abgewartet werden könne.

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Für die weiteren Einzelheiten wird auf den Inhalt der Gerichtsakte und der beigezogenen Akte des Verwaltungsverfahrens Bezug genommen.

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II. Das Gericht der Hauptsache kann gemäß § 86b Abs.1 SGG auf Antrag (…) 2. in den Fällen, in denen Widerspruch oder Anfechtungsklage keine aufschiebende Wirkung haben, die aufschiebende Wirkung ganz oder teilweise anordnen. Diese Bestimmung kommt auch zur Anwendung, wenn die Verwaltung die aufschiebende Wirkung nicht beachtet, also die aufschiebende Wirkung festgestellt werden muss (Meyer-Ladewig/Keller, Kommentar zum SGG § 86b Rdnr.5 und 15). Gemäß § 86b Abs.2 SGG kann das Gericht der Hauptsache ferner auf Antrag eine einstweilige Anordnung in Bezug auf den Streitgegenstand treffen, wenn die Gefahr besteht, dass durch eine Veränderung des bestehenden Zustandes die Verwirklichung eines bestehenden Rechts des Antragstellers vereitelt oder wesentlich erschwert werden könnte. Einstweilige Anordnungen sind auch zur Regelung eines vorläufigen Zustandes in Bezug auf ein streitiges Rechtsverhältnis zulässig, wenn eine solche Regelung zur Abwendung wesentlicher Nachteile nötig erscheint. Der Erlass einer einstweiligen Anordnung setzt das Bestehen eines Anordnungsanspruchs, d.h. des materiellen Anspruchs, für den vorläufiger Rechtsschutz begehrt wird, sowie das Vorliegen eines Anordnungsgrundes, d.h. die Unzumutbarkeit voraus, bei Abwägung aller betroffenen Interessen die Entscheidung in der Hauptsache abzuwarten. Der geltend gemachte Hilfeanspruch (Anordnungsanspruch) und die besonderen Gründe für die Notwendigkeit der Gewährung vorläufigen Rechtsschutzes (Anordnungsgrund), die Eilbedürftigkeit, sind gemäß §§ 86b Abs.2 Satz 4 SGG i.V.m. § 920 Abs.2 ZPO glaubhaft zu machen. Bei offenem Ausgang des Hauptsacheverfahrens bedarf es einer Interessenabwägung, ob dem An-

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tragsteller unter Berücksichtigung der Interessen aller Beteiligten unzumutbar ist, die Entscheidung in der Hauptsache abzuwarten.

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Hiervon ausgehend kann das Gericht im Rahmen der einstweiligen Anordnung grundsätzlich jede sachgerechte vorläufige Maßnahme anordnen.

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Das Gebot effektiven Rechtsschutzes i.S.d. Art. 19 Abs. 4 Grundgesetz (GG) verlangt bei Anordnung vorläufiger Maßnahmen, dass je schwerer die Belastungen des Betroffenen wiegen, die mit der Versagung des vorläufigen Rechtsschutzes verbunden sind, umso weniger das Interesse an einer vorläufigen Regelung der geltend gemachten Rechtsposition zurückgestellt werden darf. Betroffen ist vorliegend das Grundrecht der Antragstellerin auf Leben und körperliche Unversehrtheit, Art. 2 Abs. 2 Satz 1 GG; dem gegenüber steht das Interesse der Versichertengemeinschaft, nicht mit Kosten für eine medizinische Leistung, die nicht den Anforderungen der §§ 2 Abs. 1, 12 Abs. 1 SGB V entspricht, belastet zu werden. Ist wegen der Eilbedürftigkeit eine vollständige Aufklärung der Sach- und Rechtslage nicht möglich, ist eine Entscheidung durch Folgenabwägung zu treffen.

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Die Glaubhaftmachung von Anordnungsanspruch ergibt sich aus der Befürwortung der Behandlung durch die Transplantationsabteilung der Medizinischen Hochschule Q.. Die beantragte Leistungsgewährung ist nicht mit dem eigentlichen Leistungskatalog der gesetzlichen Krankenversicherung vereinbar, weil Pegcetacoplan für das vorliegende Krankheitsbild in Deutschland nicht zugelassen ist. Über diesen Ausgangspunkt sind sich auch die Beteiligten einig.

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Auch die Voraussetzungen eines allgemeinen Off-Label-Uses (das ist jener unabhängig von einer Lebensgefahr) nach § 35c SGB V sind nicht erfüllt. Insbesondere eine diesen Ansprüchen genügende Phase III-Studie, die aufgrund ihrer Datenlage eine Erfolgsaussicht des Medikaments im konkreten Anwendungsbereich begründet, fehlt hier bislang. Auch insoweit ist die Situation eindeutig.

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Demgegenüber ist ein Anspruch nach den Grundsätzen grundrechtsorientierter Leistungsauslegung gemäß § 2 Abs. 1a Satz 1 SGB V nach summarischer Prüfung gegeben.

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Versicherte mit einer lebensbedrohlichen oder regelmäßig tödlichen Erkrankung oder mit einer zumindest wertungsmäßig vergleichbaren Erkrankung, für die eine allgemein anerkannte, dem medizinischen Standard entsprechende Leistung nicht zur Verfügung steht, können gemäß § 2 Abs.1a Satz 1 SGB V auch eine von Absatz 1 Satz 3 abweichende Leistung beanspruchen, wenn eine nicht ganz entfernt liegende Aussicht auf Heilung oder auf eine spürbare positive Einwirkung auf den Krankheitsverlauf besteht.

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Aus den aktenkundigen Ausführungen der MHH ergibt sich, dass die Antragstellerin an einer seltenen Nierenerkrankung in Form der C3-Glumeropathie leidet. Es sei eine Nierentransplantation erforderlich. Dabei bestehe jedoch ein sehr hohes Risiko von 80%, dass diese Erkrankung dann auch in der transplantierten Spenderniere auftreten wird, weshalb dann ein frühzeitiger Transplantatverlust drohe. Die behandelnden Ärzte sind daher nur bereit eine Transplantation durchzuführen, wenn die Antragstellerin zur Remission der Grunderkrankung zunächst mit dem beantragten Medikament behandelt wird.

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Dass es sich um eine schwerwiegende Erkrankung handelt, ist zwischen den Beteiligten unstreitig und wird auch durch das hiesige Gericht so gesehen.

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Einzig diskutable Behandlungsalternative zur Transplantation wäre die Dialyse.

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Die Dialyse kann die C3-Glumeropathie jedoch nicht heilen. Die Dialyse kann nur die Folgen mindern.

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Bedenkt man ferner, dass das regelmäßige Prozedere der Dialyse selbst noch immer eine die Lebensqualität erheblich beeinträchtigende Situation (im Sinne eines notwendigen Übels) darstellt, so dass die Erkrankung nicht nur unbehandelt, sondern auch in Behandlung als die Lebensqualität erheblich beeinträchtigend einzustufen ist, so kann die Transplantationsnotwendigkeit nicht mit Hinweis auf die Dialyse verneint werden, wie es die Antragsgegnerin meint. Dies dürfte ein Zirkelschluss sein.

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Da es sich bei der Erkrankung der Antragstellerin um eine seltene Erkrankung handelt, ist auch nicht mit einem baldigen Gewinn weiterer medizinischer Erkenntnisse in der Wissenschaft zu rechnen. Das spricht dafür, dass medizinisches Handeln jetzt geboten ist.

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Dabei bietet die beantragte Maßnahme eine nicht ganz entfernt liegende Aussicht auf Heilung, wie sich aus den Darlegungen der MHH unter Bezugnahme auf die erste Studienlage ergibt.

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Abschließend sei noch einmal klargestellt, dass es sich um eine ganz konkrete Einzelfallentscheidung im Licht der konkreten lebensgefährlichen bzw. ebenso schwerwiegenden Erkrankung der Antragstellerin handelt. Grundsätzlich haben Mechanismen zur Wahrung der Qualität in der gesetzlichen Krankenversicherung und im Arzneimittelrecht selbstredend ihre Berechtigung. Noch höherrangig ist allerdings das Leben im Einzelfall zu bewerten.

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Die Kostenentscheidung beruht auf § 193 SGG.